公司概况 - 公司为Kiora Pharmaceuticals (KPRX)，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发视网膜疾病的先进疗法 [2] - 公司于2021年11月8日在纳斯达克以新代码KPRX进行交易，此前名为EyeGate Pharmaceuticals Inc，此次更名反映了其专注于开发新型眼科治疗药物 [12] - 公司股票在过去一年交易区间为2.21美元至4.18美元，昨日收盘价为2.47美元，单日上涨6.93% [12] 核心产品管线：KIO-301 - KIO-301是一种用于治疗遗传性视网膜疾病（如视网膜色素变性）的药物，其作用机制是靶向视网膜中存活的神经节细胞，通过光激活使其能够向大脑发送信号，旨在恢复视觉功能 [3] - 该化合物是一种“分子光开关”，其“开”和“关”状态由光线有无控制 [3] - 针对KIO-301的ABACUS-2二期临床试验正在进行中，旨在研究其对晚期视网膜色素变性患者的安全性、耐受性和有效性，计划招募36名视力极低或无光感患者 [3][4] - 2024年1月，公司授予Théa Open Innovation公司在除亚洲以外的全球范围内KIO-301的开发和商业化独家权利；在亚洲地区，公司与千寿制药株式会社就KIO-301达成合作 [6] 核心产品管线：KIO-104 - KIO-104是一种用于治疗视网膜炎症的药物，其作用机制是抑制眼中驱动破坏性炎症的特定T细胞和细胞因子 [7] - 针对KIO-104的KLARITY二期临床试验正在进行中，旨在治疗由多种疾病引起的视网膜黄斑水肿，计划招募最多28名患者 [8][9] - 试验分为两部分：A部分（剂量优化）将评估两种剂量（3.5 µg 和 10 µg）的安全性及有效性；B部分（队列扩展）将研究基于A部分所选剂量的不同给药方案 [9] - 公司拥有KIO-104的全球权利 [10] 目标疾病与市场 - 视网膜色素变性是一种遗传性眼病，会导致视力逐渐丧失，目前尚无明确的治愈方法 [5] - 在美国，约有100,000人受到视网膜色素变性的影响 [6] - 视网膜是将光转换为电信号并发送至大脑的关键眼部结构 [1] 临床试验与财务 - ABACUS-2（KIO-301）和KLARITY（KIO-104）试验的初步结果预计将在2027年初公布 [10] - 公司在2025年第二季度末拥有现金、现金等价物及短期投资2070万美元，另有310万美元应收账款及税收抵免，该财务状况预计可为公司提供资金直至2027年底 [11]