临床试验进展 - 公司宣布在美国阿拉巴马大学伯明翰分校激活新的临床试验中心，用于其正在进行的评估PAS-004的1/1b期开放标签研究 [1] - UAB临床中心加入公司全球1/1b期试验中心名单，该试验旨在评估PAS-004在成年NF1患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，UAB中心的患者入组预计将立即开始 [2] - 该研究计划在澳大利亚、韩国和美国的五个临床试验中心进行 [6] 公司战略与合作伙伴关系 - 公司首席执行官表示，UAB在NF1领域拥有深厚的临床专业知识，公司通过与NF社区的持续互动，专注于推进PAS-004的临床开发 [3] - 在激活UAB临床中心的同时，公司将成为2025年11月8日在UAB举办的NF护理者研讨会的白金赞助商，该研讨会汇集护理者、临床医生、研究人员和倡导者 [3] - UAB的NF临床项目主任认为，学术界、行业、护理者和患者倡导者之间的合作能改善NF1患者的治疗结果和支持 [4] 药物PAS-004与试验设计 - PAS-004是一种新一代大环口服MEK抑制剂 [1] - 1/1b期研究的主要目的是评估PAS-004在成年NF1参与者中给药一个28天治疗周期的安全性和耐受性 [4] - 研究的次要目标包括确定PAS-004的推荐B部分剂量或最大耐受剂量、表征其PK/PD特征、评估其对目标丛状神经纤维瘤体积的初步疗效等 [4] - 试验分为两部分：A部分为剂量递增阶段，计划招募最多24名参与者，采用改良的3+3设计测试四个剂量水平；B部分为扩展阶段，计划平行招募约24名参与者，测试两个剂量水平，持续最多六个28天治疗周期 [5] - 公司目前正在晚期癌症患者中进行PAS-004的1期临床试验，并在成年NF1相关丛状神经纤维瘤患者中进行1/1b期临床试验 [7]