临床试验结果与市场反应 - 针对杜氏肌营养不良症DMD的两种基因疗法AMONDYS 45和VYONDYS 53的后期临床试验未能达到主要目标[1] - 该临床试验纳入了225名年龄在6至13岁之间的男孩群体[1] - 公司股价在美股盘后交易中一度暴跌超过39%[1][3] - 临床试验历时九年并曾因新冠疫情面临严峻挑战[1] - 今年以来公司市值已损失约80%[3] 公司业务与产品管线 - 公司是一家专注于罕见遗传性肌肉疾病的生物科技公司核心业务围绕杜氏肌营养不良症DMD和部分肢带型肌营养不良症LGMD[2] - 公司技术路线主要包括RNA外显子跳跃疗法和基因治疗AAV载体[2] - RNA外显子跳跃疗法利用PMO寡核苷酸技术让DMD基因跳过突变外显子以恢复缩短版dystrophin蛋白[2] - 基因治疗产品Elevidys是FDA批准的首个DMD基因治疗产品但近期面临安全与监管压力包括多例肝功能衰竭死亡和FDA要求停发货[2][3] 财务状况与监管前景 - 公司第三季度营收为3.99亿美元较华尔街分析师预期高出6237万美元但同比小幅下降约14.5%[1] - 公司计划与美国食品药品监督管理局FDA会面讨论将两款外显子跳跃药物从加速审批转为全面审批[3] - 公司另一项基因疗法Elevidys相关的三名患者死亡曾导致临床试验暂停引发安全监管担忧[3]