新闻核心事件 - Galecto公司宣布其研究性候选药物GB3226的临床前数据和临床开发计划将在2025年12月举行的第67届美国血液学会年会上进行两次海报展示 [1] 候选药物GB3226概述 - GB3226是一种首创、口服生物可利用的小分子抑制剂，可同时靶向ENL-YEATS和FLT3 [2] - FLT3是一种关键致癌激酶，约30%的成人急性髓系白血病患者存在该基因突变 [2] - 该药物对多种基因型的AML患者来源样本均显示出强效活性，并在异种移植模型中诱导了快速的肿瘤消退和显著延长的生存期 [2] - 在动物研究中，GB3226表现出良好的药代动力学特征和耐受性，并与当前标准护理药物显示出叠加或协同效应 [2] ASH 2025海报展示详情 - 海报一标题：GB3226在复发/难治性急性髓系白血病患者中的1期研究，展示作者为MD安德森癌症中心的Abhishek Maiti，会议时间为2025年12月6日 [3] - 海报二标题：GB3226用于治疗复发/难治性急性髓系白血病，展示作者为Galecto公司的Louis Renzetti，会议时间为2025年12月8日 [3] 药物作用机制与覆盖人群 - GB3226通过抑制ENL-YEATS和FLT3结构域破坏关键致癌通路，在MLLr和NPM1c细胞系中显示出强效活性 [4] - 在动物模型中，GB3226的疗效优于FLT3抑制剂和menin抑制剂，并能抑制多种基因型原代AML患者样本的细胞增殖，包括MLL-r、NPM1m、cKIT+、FLT3+和TET2+ [4] - 这些突变在AML中常见，总计可能覆盖超过30%的AML患者群体，许多突变用现有方案难以治疗，存在显著未满足的医疗需求 [4] 联合治疗潜力 - 基于临床前数据，GB3226与当前标准护理联合使用可能具有叠加或协同效应，标准护理药物包括阿扎胞苷、维奈托克、阿糖胞苷、吉瑞替尼和瑞美奈布 [5] 公司研发管线 - Galecto是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对癌症和肝病的新型疗法 [6] - 公司研发管线包括一款口服galectin-3抑制剂用于治疗肝硬化，该抑制剂与检查点抑制剂的联合疗法用于多种肿瘤适应症，以及临床前阶段的ENL-YEATS和FLT3双抑制剂GB3226 [6]