临床试验结果发布 - 公司已完成其核心产品burixafor（GPC-100）针对多发性骨髓瘤患者的2期临床研究，研究结果将于2025年12月8日在美国血液学会（ASH）年会进行口头报告[1][4] - 该研究为开放标签、多中心2期试验（NCT05561751），旨在评估burixafor在接受自体造血细胞移植（AHCT）的多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性[2][4] 临床试验数据亮点 - 联合治疗方案（burixafor、G-CSF和普萘洛尔）显示出优异的安全性，所有选择进行移植的患者（18/19）均成功进入AHCT程序[3] - 该方案确保了造血祖细胞（HPC）的充分和有效动员，尤其值得注意的是大多数入组患者曾接受过与HPC动员能力较低相关的达雷妥尤单抗（抗CD38单抗）治疗[3] - 在同一天进行burixafor给药和白细胞分离术的方案为患者提供了便利，并可能减少时间毒性[3] 产品机制与管线拓展 - Burixafor是一种高选择性小分子CXCR4拮抗剂，通过阻断CXCR4受体，将造血干细胞从骨髓动员至外周血，以便于采集用于移植[2][5] - 该产品管线通过公司于2025年1月收购GPCR Therapeutics公司获得，除多发性骨髓瘤外，其应用正被探索扩展至镰状细胞病、罕见病以及细胞和基因疗法领域[5] - 公司正计划在急性髓系白血病（AML）中开展一项化疗增敏试验，利用其将恶性细胞从骨髓保护性微环境动员至外周血的机制，使其更易被化疗靶向[5] 公司定位与业务聚焦 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于解决血液疾病领域的核心挑战[6] - 其主导项目burixafor（GPC-100）正被评估用于改善多发性骨髓瘤、镰状细胞病中的干细胞动员，并作为细胞和基因疗法的支持手段，同时也在研究其作为AML化疗增敏剂的潜力[6]