公司临床进展 - Beam Therapeutics将于2025年12月6日至9日在美国血液学会（ASH）年会上公布其BEAM-101在镰状细胞病（SCD）中的BEACON 1/2期临床试验的最新安全性和有效性数据 [1] - BEAM-101是一种研究性的、经基因修饰的体外细胞疗法，用于治疗伴有严重血管闭塞危象（VOCs）的镰状细胞病 [1] - 首席医疗官表示，BEAM-101作为一种一次性、可改变疾病进程的疗法，有潜力显著改善重症SCD患者的预后，并可能成为同类最佳的基因编辑方法 [2] 产品机制与试验设计 - BEAM-101是一种一次性疗法，由经过碱基编辑的自体CD34+造血干细胞和祖细胞（HSPCs）组成，通过造血干细胞移植程序进行输注 [3] - 其编辑机制旨在抑制转录抑制因子BCL11A与HBG1/2基因启动子区域结合，从而增加非镰状和抗镰状的胎儿血红蛋白（HbF）的产生 [3] - BEACON研究是一项正在进行的、开放标签、单臂、多中心1/2期试验，旨在评估BEAM-101在患有严重VOCs的成年SCD患者中的安全性和有效性 [3] 疾病背景与市场潜力 - 镰状细胞病是一种严重的遗传性血液疾病，由β珠蛋白基因的单点突变（E6V）引起，导致红细胞镰状化，引发贫血、剧痛、器官衰竭和早逝 [4] - 该疾病是美国最常见的遗传性血液疾病，影响美国境内约10万人，全球约800万人，存在显著的未满足医疗需求 [4] 公司技术与平台 - Beam Therapeutics致力于建立领先的精准基因药物全整合平台，其平台整合了基因编辑、递送和内部生产能力 [5] - 公司的基因编辑技术以碱基编辑为核心，这是一种专有技术，旨在实现精确、可预测和高效的单一碱基改变，且不造成DNA双链断裂 [6]