公司新闻事件 - 公司于2025年11月3日宣布其开创性工作在美国广播公司新闻节目《早安美国》上获得专题报道，以纪念世界盲症宣传月 [1] - 该全国性专题报道重点介绍了患者Lindsey Rambo的故事，她是公司正在进行的OPGx-LCA5基因疗法1/2期试验的第二位参与者 [2] - 《早安美国》的专题报道题为“基因疗法为盲症带来希望”，探讨了公司的研究性基因疗法如何帮助先天失明者恢复部分视力 [3] 公司管理层与参与者评论 - 公司首席执行官George Magrath博士表示，对于数百万受遗传性视网膜疾病影响的患者而言，这些进步代表着希望，公司的使命是尽快将最有前景的基因疗法从实验室带给患者 [4] - 临床试验参与者Lindsey Rambo表示，参与这项研究不仅给她自己，也给患有遗传性盲症的人们带来了希望，分享她的经历意味着帮助他人理解此类研究有改变生活的潜力 [4] 技术与研发进展 - 公司的基因疗法方法旨在通过将功能正常的基因副本直接递送至视网膜细胞，以恢复感光细胞的功能乃至视力本身 [4] - 公司的研发管线包括针对LCA5和BEST1基因疗法的多项正在进行中的试验，并在西南视网膜基金会激活了一个新试验点 [5] - 公司的主要基因疗法候选产品OPGx-LCA5正处于针对LCA5相关突变的1/2期试验中，OPGx-BEST1则是一种针对BEST1相关视网膜变性的基因疗法 [8] 公司业务与合作伙伴 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，致力于开发治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法及其他眼科疾病的小分子疗法 [8] - 此次《早安美国》的专题报道得以实现，得益于视网膜变性基金和抗盲基金会提供的支持 [5] - 公司还在推进酚妥拉明眼用溶液0.75%的研发，该合作疗法已在一个适应症上获批，并有两个针对老花眼以及弱光视力下降和夜间视觉障碍的3期项目正在进行研究 [8]