临床数据亮点 - 在12名接受推荐扩展剂量且未接受过BCMA靶向治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，总缓解率达到92% (11/12) [3][4] - 在同一患者队列中，完全缓解或更佳缓解率高达75% (9/12)，微小残留病阴性率达到91% (10/11) [3][4] - 截至数据截止日，12名患者中有7名在单次输注CB-011后6个月或更长时间仍维持至少非常好的部分缓解 [4] - 中位随访时间为8.3个月，最长应答患者输注后15个月仍处于严格完全缓解状态 [2] 安全性与耐受性 - CB-011在所有剂量水平和淋巴细胞清除方案中均表现出可控的安全性特征，未出现移植物抗宿主病、免疫效应细胞相关小肠结肠炎、帕金森症或脑神经麻痹病例 [2] - 在接受选定淋巴细胞清除方案后使用CB-011的患者中，治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症(80%)、贫血(60%)、血小板减少症(49%)、感染(49%)和细胞因子释放综合征(31%)等 [2] - 在推荐扩展剂量队列中报告了一例与CB-011相关的5级免疫效应细胞相关血液毒性，以及一例与CB-011无关的5级肺炎 [2] 临床试验进展与计划 - CaMMouflage 1期临床试验剂量递增部分评估了48名四线及以后治疗的多发性骨髓瘤患者 [2][8] - 450x10^6 CAR-T细胞剂量被确定为推荐扩展剂量，公司计划在2025年底前启动剂量扩展研究，并预计在2026年公布剂量扩展数据 [1][3][5] - 剂量扩展部分将使用选定的淋巴细胞清除方案评估450x10^6 CAR-T细胞剂量的安全性和有效性 [8] 产品定位与创新性 - CB-011是一种现货型抗BCMA CAR-T细胞疗法，针对复发/难治性多发性骨髓瘤 [1][7] - 据公司所知，CB-011是首个采用免疫伪装策略的异体CAR-T细胞疗法，通过B2M基因敲除和插入B2M-HLA-E融合蛋白来减弱免疫介导的排斥反应 [7] - 该疗法已获得美国FDA的快速通道和孤儿药认定 [7] 行业背景与专家观点 - 目前仅有10%符合条件的多发性骨髓瘤患者能够接受自体CAR-T治疗 [2] - 专家认为CB-011的显著疗效及其现货型特性可能为复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来治疗模式的转变，特别是对于那些无法等待自体CAR-T生产流程的患者 [2][5]