公司核心观点 - 公司股价近期因主要候选药物nex-z的临床试验暂停而遭受重大打击，股价暴跌超过45% [7] - 华尔街分析师仍给予公司32.3美元的平均目标价，较当前股价有131%的上涨潜力 [2] - 公司专注于利用CRISPR基因编辑技术开发罕见病疗法，目前有两款主要候选药物处于临床开发阶段 [3] 主要候选药物Lonvo-z - Lonvo-z是用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的一次性基因编辑疗法，采用体内编辑方法，避免了复杂的体外细胞编辑过程 [3][4] - 该药物在早期研究中表现良好，目前已进入3期临床试验阶段，预计明年获得研究数据并可能提交监管申请 [4] - 公司估计全球约有15万HAE患者，并预测Lonvo-z到2028年可能产生50亿美元的销售额 [9] 主要候选药物nex-z - nex-z是与Regeneron Pharmaceuticals合作开发，用于治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性，该疾病由转甲状腺素蛋白在体内异常堆积引起 [5] - 该药物正在进行两项3期临床试验，分别针对心肌病和多发性神经病患者 [6] - 临床试验因一名患者出现严重肝损伤而暂停，该患者正在接受治疗且未死亡，但引发了对其安全性和监管批准的严重质疑 [6] - 公司估计全球ATTR淀粉样变性患者数量在25万至50万之间，并预测nex-z到2028年可能产生高达120亿美元的销售额 [10] 市场表现与估值 - 公司当前股价为12.62美元，当日上涨2.89% [11] - 公司市值为10亿美元，当日交易区间为12.12美元至13.38美元 [11] - 52周价格区间为5.90美元至28.25美元，目前交易量66.5万，低于700万的日均交易量 [11] - 公司毛利率为80.76%，目前不支付股息 [11] 行业挑战与商业前景 - 基因编辑药物价格昂贵，第三方支付方覆盖意愿不确定，且没有保险覆盖的患者大多无法负担 [13] - 即使药物获得批准，公司预测的销售额也可能过于乐观 [13] - 投资临床阶段生物技术公司存在高风险，药物可能无法成功获得批准上市 [14]