核心观点 - 公司投资组合内的BOOST Pharma公司公布了其细胞疗法BT-101针对罕见骨病成骨不全症的长期积极数据，显示骨折率持续显著降低，疗效稳健，具有改变疾病进程的潜力[1][3][4] 产品与临床试验 - BOOST Pharma是一家临床阶段生物制药公司，其核心产品BT-101是一种创新的干细胞疗法，旨在治疗先天性成骨不全症婴儿，该疾病特征为骨骼脆弱、频繁骨折和骨骼畸形[2] - 该疗法针对疾病的根本遗传病因，目标是在生命早期减少骨折频率，在骨折最常发生的最初几年提供治疗益处[2] - 新公布的长期结果包含BOOSTB4 1/2期试验的两年随访数据，并在第15届国际成骨不全症会议上展示[1] - 长期数据显示，超过50%的接受治疗患者在最后一剂给药后的第二年未经历任何骨折[3] - 此前报告的第一年随访骨折率降低70%的效果不仅得以维持，而且进一步改善，与治疗前时期相比，总体骨折率降低近78%[3] 公司战略与投资组合 - 公司是一家北欧生命科学投资公司，专注于识别北欧地区由企业家和领导团队开发的突破性医疗创新[5] - 公司通过投资创建和成长中的公司，推动这些资产转化为商业产品，旨在改善患者生活的同时为股东提供有吸引力的投资回报[5] - 公司能够接触到世界一流的医疗创新，包括卡罗林斯卡学院和北欧其他领先大学及研究所[6] - 公司战略是围绕各领域的顶尖科学家建立公司，并辅以经验丰富的管理团队和顾问，以及由国际专业投资者共同出资，以提供最大的成功机会[6] - 公司目前拥有11家公司的投资组合，这些公司专注于针对危及生命或严重衰弱性疾病的创新疗法机会[7] - 公司对BOOST Pharma的持股比例为14%[4]