文章核心观点 - 泰它西普（telitacicept）在治疗全身型重症肌无力（gMG）的48周开放标签扩展研究中，显示出持续且显著的疗效和良好的安全性，为成为全球同类最佳疗法奠定基础 [1][2][6] 临床数据结果 - 在48周治疗中，持续使用泰它西普的患者100%实现了MG-ADL评分至少2分的改善，平均降低7.5分 [1] - 持续治疗组96.2%的患者和安慰剂交叉组90.2%的患者达到MG-ADL评分≥3分的改善 [6] - 持续治疗组94.2%的患者和安慰剂交叉组90.2%的患者达到QMG评分≥5分的改善 [6] - 87%的患者MG-ADL改善达到或超过6分，71%的患者QMG改善达到或超过8分 [2] 药物机制与特性 - 泰它西普是一种新型重组融合蛋白，通过选择性抑制BLyS（BAFF）和APRIL这两种对B细胞和浆细胞存活至关重要的细胞因子来治疗自身免疫性疾病 [5] - 该药物采用双靶点机制，可减少自身反应性B细胞和自身抗体的产生 [5] 安全性概况 - 泰它西普表现出良好的安全性，与安慰剂相当，且与之前在其他自身免疫适应症的研究一致 [6] - 大多数不良事件为轻度至中度，未观察到新的安全信号 [6] - 在开放标签扩展研究中，先前使用泰它西普的患者未报告注射部位反应，安慰剂交叉组的注射部位反应轻微、可自行缓解，且未导致停药 [6] 研发进展与市场潜力 - 泰它西普已在中国获批用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎和全身型重症肌无力 [7] - 一项全球III期临床试验正在美国、欧洲、南美和亚太地区的14个国家进行患者招募，以支持其在美国、欧洲和日本的潜在获批 [2][7] - gMG是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，美国约有9万患者，欧洲约有14万患者，日本约有2.9万患者，存在显著的未满足医疗需求 [8]