公司产品管线进展 - 强生宣布将启动EPIC研究，这是首个在gMG患者中直接比较FcRn阻滞剂的头对头研究，旨在确认IMAAVY™作为首选FcRn阻滞剂的地位[1] - EPIC研究是一项3b期随机开放标签研究，旨在比较IMAAVY™与efgartigimod在未接受过FcRn阻滞剂的成人gMG患者中的疗效，并包含治疗转换组以评估从efgartigimod换用IMAAVY™的效果[2] - 公司同时公布了Vibrance-MG儿科研究的新数据，显示IMAAVY™治疗在72周内实现了免疫球蛋白G的持续降低、疾病控制且无新的安全性问题[1][3] 临床研究数据结果 - Vibrance-MG长期扩展研究的新数据显示，IMAAVY™治疗导致IgG水平快速持续降低，至第24周时中位降低约73%，并在72周内观察到日常功能和肌肉力量的改善[4] - 这些儿科数据与成人Vivacity-MG3研究及其开放标签扩展的阳性结果一致，突显了IMAAVY™在不同抗体亚型中的差异化治疗特征[5] - 在Vivacity-MG3成人研究中，199名患者参与24周双盲安慰剂对照试验，主要疗效终点为治疗组间从基线到第22、23、24周MG-ADL总评分平均变化的比较[14] 产品监管状态与特征 - IMAAVY™已获得美国FDA批准用于治疗12岁及以上抗AChR或抗MuSK抗体阳性gMG的成人和儿科患者，同时在巴西和日本也获得了监管批准[7] - IMAAVY™是一种单克隆抗体，通过高亲和力结合阻断FcRn，降低循环IgG抗体水平，且未观察到对其他适应性和先天免疫功能的额外影响[15] - nipocalimab在gMG治疗方面的上市申请目前正在全球多个监管机构审评中，并已获得美国FDA快速通道资格和孤儿药地位等多个关键认定[8][16] 疾病背景与市场潜力 - 重症肌无力是一种自身抗体疾病，全球估计影响70万人，其中美国约有10万人患有gMG，约10%-15%的新病例诊断于12-17岁的儿科患者[9][10] - 在青少年MG患者中，女孩比男孩更易受累，美国超过65%的儿科MG病例诊断于女孩，儿科患者等脆弱人群的治疗选择更为有限[9][10] - 初始疾病表现通常与眼部相关，但约85%的MG患者会经历疾病表现的额外进展，发展为gMG，其特征是严重肌肉无力及言语和吞咽困难[10]