公司战略与监管更新 - Akebia Therapeutics宣布基于与美国FDA的C型会议反馈，公司不计划启动VALOR临床试验，也不打算为Vafseo在非透析依赖性慢性肾脏病（CKD）患者中寻求广泛标签[1] - 在与FDA的面对面C型会议后，公司认为监管机构要求的VALOR试验患者数量将显著多于原提案，导致完成试验所需的时间和成本大幅增加[2] - 公司首席执行官John P Butler表示，尽管对会议结果感到失望，但基于与FDA的讨论，决定不追求广泛的非透析依赖性CKD标签符合股东的最佳利益[3] - 公司受到与FDA就较小CKD患者亚组讨论的鼓舞，可能在这些亚组上就潜在的临床试验设计和前进路径达成一致，并将继续努力使Vafseo成为透析患者的标准治疗方案[3] 产品现状与市场定位 - Vafseo（vadadustat）在美国获批用于治疗因CKD引起的贫血，适用于接受透析至少三个月的成年患者，美国肾脏病学家于2025年1月开始为患者处方该药物[3] - Vafseo是一种每日一次的口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，通过激活对缺氧的生理反应来刺激内源性促红细胞生成素的产生，从而管理贫血，该药物已在37个国家获批使用[5] - Vafseo未被证明能改善生活质量、疲劳或患者福祉，也不适用于需要立即纠正贫血的红细胞输注替代品，或用于非透析的CKD贫血患者[8] 产品安全信息 - Vafseo带有黑框警告，会增加死亡、心肌梗死、中风、静脉血栓栓塞和血管通路血栓形成的风险，并增加血栓性血管事件的风险，包括主要不良心血管事件[7] - 针对血红蛋白水平高于11 g/dL预计会进一步增加死亡以及动静脉血栓事件的风险，与促红细胞生成素刺激剂类似，应使用最低剂量以减少对红细胞输注的需求[9][10] - 在CKD患者中，Vafseo治疗导致血清ALT、AST和胆红素水平升高的比例分别为1.8%、1.8%和0.3%，归因于Vafseo的肝细胞损伤报告发生率低于1%[11] - 高血压恶化在Vafseo组和达依泊汀α组中的报告比例分别为14%和17%，严重高血压恶化分别为2.7%和3%，癫痫发作在两组中均报告为1.6%[12][13] - 胃肠道糜烂在Vafseo组和达依泊汀α组中的发生率分别为6.4%和5.3%，严重胃肠道糜烂分别为3.4%和3.3%[14] - 在未接受透析的CKD成人患者中，与达依泊汀α相比，Vafseo治疗观察到死亡、中风、心肌梗死、严重急性肾损伤、严重肝损伤和严重胃肠道糜烂的风险增加[16] - 恶性肿瘤在Vafseo组和达依泊汀α组中的观察比例分别为2.2%和3.0%，但Vafseo未在活动性恶性肿瘤患者中进行研究，也不推荐用于此类患者[17] - 最常见的不良反应（发生率≥10%）为高血压和腹泻[18]