公司公告与活动 - 公司将于2025年11月4日美国东部时间下午5点举行电话会议，讨论截至2025年9月30日的季度财务业绩和公司最新情况 [1] - 电话会议的实况和重播网络直播将在公司官网提供，重播将保留三个月 [2] 公司业务与战略 - 公司是一家专注于开发和商业化治疗严重罕见和超罕见遗传病的新型产品的生物制药公司 [3] - 公司已建立多元化的获批疗法和候选产品组合，旨在解决医疗需求高度未满足且治疗生物学原理明确的疾病 [3] - 公司战略基于时间和成本效益高的药物开发，目标是以最紧迫的方式为患者提供安全有效的疗法 [4] - 公司由一支在罕见病治疗领域开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导 [4]