核心财务业绩 - 第三季度调整后每股收益为0.12美元，超出市场预期的亏损0.15美元，但同比暴跌87%，主要由于收购Inozyme Pharma产生了2.21亿美元的无形资产研发费用[1] - 总收入为7.76亿美元，同比增长4%，但略低于市场预期的7.84亿美元[1] - 年初至今公司股价下跌20%，而行业指数增长10%[2] 产品收入表现 - 产品总收入约为7.61亿美元，同比增长4%，主要由Voxzogo和Palynziq推动[4] - Voxzogo销售额为2.18亿美元，同比增长15%，但未达到2.34亿美元的市场预期和2.31亿美元的模型预期[5][8] - Palynziq销售额为1.09亿美元，同比增长20%，超出市场预期和模型预期[10] - 酶疗法产品线（包括Aldurazyme等五款产品）销售额增长1%至5.16亿美元[9] - 新基因疗法Roctavian销售额为300万美元，低于去年同期的700万美元[13] 2025年业绩指引 - 将全年总收入预期从31.3-32亿美元上调至31.5-32亿美元，按中点计算同比增长超过11%[14] - Voxzogo年度销售额预期维持在9-9.35亿美元不变，预计第四季度将达到全年最高水平[15] - 调整后运营利润率预期从33-34%下调至26-27%，主要反映收购Inozyme的相关费用[15] - 调整后每股收益预期从4.40-4.55美元下调至3.50-3.60美元，按中点计算同比仅增长1%[16] 战略调整与业务发展 - 宣布计划剥离基因疗法Roctavian，以专注于更具战略优先级的领域[18] - 撤销了之前发布的2027年财务指引，主要由于Voxzogo的竞争担忧和剥离Roctavian的决定[17] - 业务发展是首要战略重点，公司拥有约40-50亿美元的“火力”用于未来的合作伙伴关系和收购机会[17] 研发管线进展 - 基于PEGASUS研究的积极结果，计划今年晚些时候在美国和欧洲提交Palynziq用于青少年PKU患者的监管申请[19] - CANOPY临床项目正在评估Voxzogo用于治疗软骨发育不全的第二个适应症，数据预计在2026年上半年公布[20] - 计划在2026年上半年启动长效CNP类似物BMN 333的注册 enabling II/III期研究，目标2030年上市[21] - 收购Inozyme获得了后期酶替代疗法BMN 401，用于治疗ENPP1缺乏症，初步数据预计在2026年上半年公布[22] - 预计在今年年底前报告BMN 351（治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病）的早期概念验证数据[23]