公司核心进展 - 美国FDA已接受KRESLADI生物制品许可申请/BLA的重新提交 [1] - KRESLADI是一种基于慢病毒载体的研究性基因疗法 旨在治疗严重白细胞粘附缺陷症I型 [2] - BLA重新提交得到KRESLADI全球1/2期研究的积极临床疗效和安全性数据支持 [2] 临床试验结果 - 研究在输注后12个月及整个随访期间达到100%的总生存率 [3] - 所有主要和次要终点均达成 且疗法耐受性良好 无治疗相关严重不良事件报告 [3] - 数据显示与治疗前水平相比 重大感染发生率显著降低 并伴有皮肤病变改善和伤口愈合能力恢复的证据 [3] 公司业务定位 - 公司及其子公司作为晚期生物技术公司运营 在美国开发针对罕见和破坏性疾病的基因疗法 [4]