公司股价与评级 - 美国银行将PepGen公司目标价从1美元大幅上调至3美元 但维持“逊于大盘”评级 [1] - 目标价上调源于公司DM1项目获得独立估值 此前积极的早期第一阶段数据显示了剪接校正 [1] 核心研发项目分析 - 公司核心在研药物为PGN-EDODM1 旨在治疗1型强直性肌营养不良症 采用其专有的增强递送寡核苷酸技术平台 [2] - 目前仍需更多信息来评估剪接校正是否能转化为功能性获益 以及重复给药后观察到的剪接校正程度 [2] 公司定位与监管路径 - PepGen是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发治疗严重神经肌肉和神经系统疾病的寡核苷酸疗法 [3] - 公司在研发时间线上落后于竞争对手 目前尚不清楚是否能寻求加速批准路径 [3]