公司近期监管策略 - 公司计划向美国FDA请求并举行后续的C类会议，讨论其药物paxalisib在新诊断胶质母细胞瘤患者中的总生存期数据，并寻求关于潜在监管路径的反馈[1] - 公司首席执行官表示，将根据FDA肿瘤卓越中心的Project FrontRunner计划，与监管机构讨论总生存期数据是否足以支持有条件批准路径[2] - 公司计划在提交新药申请前启动批准后的随机III期验证性研究，以确保其监管策略与FDA强调总生存期作为最重要终点的立场一致[2] 临床试验数据结果 - 在2024年7月公布的预设二次分析中，新诊断未甲基化GBM患者使用paxalisib组的中位总生存期为15.54个月，而同期标准治疗组为11.89个月，患者数量分别为54人和46人[4] - 公司将在C类会议简报包中引用Project FrontRunner原则，包括一项针对新诊断GBM的以总生存期为驱动的验证性研究计划[4] 药物开发项目背景 - 公司是一家专注于肿瘤学的药物研发公司，其主要研发项目paxalisib是一种研究性大脑渗透性PI3K/Akt/mTOR通路抑制剂，正在开发用于治疗多种癌症[7] - paxalisib已获得FDA针对胶质母细胞瘤的孤儿药认定和快速通道认定，并针对其他适应症获得了多项认定[7] - 公司另一研发项目EVT801是一种VEGFR3小分子抑制剂，临床前数据显示其对多种肿瘤类型有效，并与免疫肿瘤药物有协同作用证据[8] 行业监管趋势 - Project FrontRunner是FDA肿瘤卓越中心的一项倡议，鼓励申办方考虑在早期临床环境中寻求晚期或转移性癌症药物的批准，而非传统上仅针对已耗尽治疗选择的患者进行开发[3] - 公司指出领先的肿瘤公司已开始在成功的FDA行动中公开引用Project FrontRunner，表明该倡议对于开发一线或更早阶段疗法的申办方日益重要[5]