临床试验进展 - 公司宣布其全球随机研究G203的第二部分已入组首位患者，该研究旨在评估safusidenib对比安慰剂用于高级别IDH1突变星形细胞瘤维持治疗的疗效和安全性[1] - 研究方案正在修订，计划将G203确定为全球III期研究，通过增加研究规模以支持潜在的监管批准，修订方案已与美国FDA达成一致[2] - G203研究的第二部分计划在美国、澳大利亚和中国入组约300名新诊断的IDH1突变星形细胞瘤患者[2] 研究药物与设计 - Safusidenib是一种新型、口服、强效、具有脑渗透性的突变IDH1靶向抑制剂[1][5] - 在I期临床研究中，safusidenib显示出良好的耐受性、抗肿瘤活性以及高血脑屏障穿透率[5] - 患者将在标准护理治疗后，按1:1随机分配，每日两次接受250毫克safusidenib或安慰剂治疗[2] - 研究主要终点是由盲态独立中心审查根据神经肿瘤学反应评估2.0标准评估的无进展生存期，FDA同意该主要终点可支持在此背景下的完全批准[2] 疾病背景与未满足需求 - 高级别IDH1突变神经胶质瘤目前尚无FDA批准的靶向治疗方案[1] - 在美国，每年有近2,400人被诊断患有IDH1突变神经胶质瘤，大多数患者在30至40岁时确诊[4] - 神经胶质瘤是成人中最常见的脑癌类型，尽管IDH1突变患者比野生型IDH1患者生存期更长，但高级别肿瘤患者的预后较差[4] 公司管线与沟通计划 - 公司是一家专注于应对癌症治疗中最严峻挑战的全球肿瘤学公司，其多元化管线包括下一代ROS1抑制剂taletrectinib、脑渗透性IDH1抑制剂safusidenib等[6] - 公司计划在2025年11月3日举行的 upcoming 财报电话会议中提供safusidenib项目进展的进一步更新[3]