研究数据发布 - 公司宣布了针对常染色体显性遗传性视神经萎缩患者的前瞻性自然史研究FALCON的两年期数据 [1] - 研究样本量为47名患者 [1] - 研究结果在2025年美国眼科学会年会上公布 [1] 公司业务与技术 - 公司是一家专注于通过RNA药物恢复蛋白质表达的生物技术公司 [1] - 公司致力于利用人体的潜力开发RNA药物 [1]