临床试验里程碑 - Autolus Therapeutics宣布其CAR-T疗法obecabtagene autoleucel（obe-cel）在针对进行性多发性硬化症（PMS）的BOBCAT一期试验中已完成首例患者给药[1] - 该患者在英国伦敦大学学院医院NHS信托基金会（UCLH）接受治疗，该中心是英国领先的CAR-T和神经系统疾病治疗中心，并且是Autolus在obe-cel项目上的开发合作伙伴[1] 试验设计与潜力 - BOBCAT一期试验预计将招募最多18名成年患者，旨在评估obe-cel在难治性进行性多发性硬化症患者中的安全性、耐受性及初步疗效[2] - 试验主要终点是评估obe-cel的安全性和耐受性，同时将收集基于标准疗效指标较基线变化的初步疗效和生物学效应数据[2] - 首席开发官Matthias Will博士表示，obe-cel的作用机制以其独特的快速解离速率CAR为基础，可能非常适合解决PMS患者的异常炎症和免疫通路，且该疗法已在超过400名患者中进行了研究，具有明确的安全性特征[3] 产品机制与现有批准 - Obe-cel是一种靶向B淋巴细胞抗原CD19的CAR-T细胞疗法，其设计特点是快速解离靶点结合速率，旨在最小化程序化T细胞的过度激活[4] - 该疗法已在某些地区获批用于治疗成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL），并且正在研究用于其他自身免疫性疾病和B细胞驱动的血液恶性肿瘤[4] - AUCATZYL®（obe-cel）已获得美国FDA批准用于治疗成人r/r B-ALL，并于2025年获得英国MHRA和欧盟EMA的有条件上市许可[7][8] 疾病背景与市场机会 - 多发性硬化症（MS）是一种影响中枢神经系统的慢性炎症性自身免疫疾病，美国估计有约1,000,000名患者，其中约30%（约300,000人）患有进行性疾病（原发性或继发性进行性MS）[5] - 疾病通常在20-50岁患者中发病，使其成为一种终身致残性疾病，尽管有疾病修饰治疗可用，但没有一种能显著改变或阻止疾病进程，超过一半的进行性MS患者在接受疾病修饰药物治疗后仍经历残疾进展，对于治疗六个月后仍持续进展的患者存在高度未满足的医疗需求[5] 公司概况 - Autolus Therapeutics是一家早期商业阶段的生物制药公司，致力于开发、制造和交付用于治疗癌症和自身免疫疾病的下一代T细胞疗法和候选产品[6] - 公司利用一套广泛的专有模块化T细胞编程技术，设计具有精确靶向和控制能力的T细胞疗法，以更好地识别靶细胞、突破其防御机制并清除这些细胞[6] - 公司拥有一种已上市疗法AUCATZYL®，以及一系列针对血液恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫疾病的在研产品管线[6]