ESPR Aims to Diversify With Rare Liver Disease Candidate, Stock Up
新药研发进展 - 公司提名ESP-2001作为治疗原发性硬化性胆管炎的新临床前开发候选药物,这是一种高度特异性的变构ATP柠檬酸裂解酶抑制剂[1] - 目前尚无针对PSC这一罕见且使人衰弱的自身免疫性肝病的获批疗法[1] - 公司计划启动ESP-2001的研究性新药申报所需研究,并向FDA提交IND申请,目标是在2026年开始临床研究[2] 药物合作与潜力 - ESP-2001是通过公司与Evotec的合作发现的,该合作结合了公司在ACLY疗法方面的深厚专业知识与Evotec的集成药物发现平台[2] - ESP-2001的提名触发了向Evotec支付一笔未披露的款项[3] - 在临床前研究中,ESP-2001持续降低了肝脏和胆管损伤、炎症及纤维化的标志物[3] - ESP-2001可能有资格获得FDA的孤儿药和快速通道资格,以及欧洲药品管理局的PRIME资格[3] 公司业务与财务表现 - 公司拥有两款FDA批准的商业化药物Nexletol和Nexlizet,用于治疗高LDL-C和降低心血管风险[8] - 在美国市场,Nexletol和Nexlizet的2025年上半年净产品销售额增长42%,达到7520万美元[10] - 公司股价在消息公布后昨日上涨5.2%[2],今年迄今已上涨20.5%,超过行业8.3%的涨幅[4] 市场拓展与机会 - 成功开发ESP-2001可帮助公司超越心血管疾病领域,向利润丰厚的肝脏疾病领域扩张和多元化发展[10] - 公司保留ESP-2001的独家全球开发和商业化权利,目标瞄准一个潜在的年销售额超过10亿美元的重磅市场机会[10]