BALLI-01研究（lasme-cel）临床数据 - 在BALLI-01研究的1期阶段，lasme-cel总体耐受性良好，在40名患者中仅报告1例2级IEC-HS并已缓解[1][5][7] - 在采用公司内部工艺（Process 2）的22名患者中，客观缓解率（ORR）达到68%，在推荐2期剂量（RP2D）的12名患者中ORR为83%[1][9] - 在关键的2期目标人群（n=9）中，ORR为100%，完全缓解/完全缓解伴血细胞不完全恢复（CR/CRi）率为56%，约80%的缓解者达到微小残留病灶阴性（MRD阴性）状态[1][10][15] - 在关键2期目标人群中，100%的患者获得移植资格，78%的患者进行了移植[1] - 在11名先前接受过三种靶向治疗（inotuzumab, blinatumomab, CD19 CAR-T）的患者中，8名出现缓解，7名达到MRD阴性状态[1][11] - 达到MRD阴性CR/CRi的患者中位总生存期（OS）为14.8个月[1] - 在推荐2期剂量（DL3）亚组中，7名有inotuzumab治疗史的患者43%达到MRD阴性CR/CRi，且全部接受了造血干细胞移植（HSCT）[10][11] - 研究显示，接受lasme-cel治疗后进行HSCT的患者比未移植者显示出更长的总生存期趋势[12] - lasme-cel的疗效不受先前治疗数量或类型的影响，包括CAR-T（60%患者）、移植（50%患者）和blinatumomab（80%患者）[12] 关键试验进展与监管路径 - 针对复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的BALLI-01关键2期研究已启动[2] - 公司与美国FDA和欧洲EMA成功完成1期结束会议，明确了lasme-cel作为r/r ALL患者移植桥接的注册路径[13] - 关键2期试验的首名患者预计在2025年第四季度入组，公司预计在2028年提交生物制品许可申请（BLA）[13] 商业潜力分析 - 公司估计，到2035年，lasme-cel在美国、欧盟四国（德国、法国、西班牙、意大利）和英国每年约有1,900名可治疗的3L+ B-ALL患者[17] - 在约9,200名预计接受一线治疗的B-ALL患者中，约45%预计进展至二线，其中三分之二需要进一步治疗，约70%的三线治疗患者符合异体CAR-T资格[17] - 基于其作为CD19替代靶点、单次给药、现货型供应及深度MRD缓解等优势，lasme-cel有望获得约65%的偏好份额，占据市场大部分份额[18] - 公司测算，lasme-cel在欧盟和英国的2025年锚定价格约为36.5万美元，美国约为51.5万美元[19] - 基于此，lasme-cel在2035年于上述市场的潜在峰值销售额最高可达约7亿美元，对应每年约1,100名患者[2][19] - 若适应症扩展至二线及一线MRD+巩固治疗，峰值销售额可能增至约13亿美元[19] 其他研发管线更新 - 公司公布了其用于r/r非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）的异体CAR-T候选产品eti-cel的初步数据，在当前剂量水平（n=7）下，ORR为86%，完全缓解（CR）率为57%[20][21] 公司战略与合作 - 公司与阿斯利康（AstraZeneca）的战略合作旨在加速其细胞疗法和基因组医学发展，将利用公司的基因编辑专长和制造能力开发多达10种新产品[22] - 公司采用异体方法开发CAR-T免疫疗法，是少数控制细胞和基因治疗全价值链的端到端基因编辑公司之一[24]