公司研发进展 - 公司宣布提名ESP-2001作为临床前开发候选药物，用于治疗原发性硬化性胆管炎[1] - ESP-2001是一种高特异性变构ATP柠檬酸裂解酶抑制剂，旨在靶向与PSC及相关疾病相关的肝损伤、炎症和纤维化[1] - 公司将开始新药临床研究申请 enabling研究，目标是在2026年向FDA提交IND以启动首次人体临床试验[1] - 临床前数据显示，ESP-2001在多个临床前模型中持续降低肝脏和胆管损伤、炎症和纤维化的标志物[2] 药物潜力与市场机会 - ESP-2001有潜力通过多种机制显著影响PSC疾病的进展，该疾病目前尚无获批疗法[1][2] - PSC是一种罕见、进行性、使人衰弱的自身免疫性肝病，估计在美国和欧洲有约76,000名确诊患者，存在高度未满足的医疗需求[4][5] - ESP-2001为公司全资拥有资产，保留独家全球开发和商业化权利，代表着一个年销售额潜力超过10亿美元的重磅市场机会[5] - ESP-2001可能有资格获得美国FDA的孤儿药和快速通道资格，以及欧洲药品管理局的PRIME认定[5] 公司战略与合作 - ESP-2001的提名标志着公司超越心血管疾病领域，扩大治疗重点的关键时刻[2] - ESP-2001的发现利用了公司在ACLY疗法方面的深厚专业知识，并利用了Evotec的集成药物发现平台[2] - 公司继续与Evotec合作，利用其INDiGO平台，这是一个集成的临床赋能解决方案，旨在降低风险并加速小分子候选药物从提名到IND提交的开发进程[3] - 公司是一家商业阶段的生物制药公司，专注于将解决患者和医疗保健专业人员未满足需求的新药推向市场[8]