文章核心观点 - TransCode Therapeutics公司宣布其主导候选药物TTX-MC138已完成1a期临床试验 达到主要安全终点并确定了2期推荐剂量 将推进至2a期临床试验以评估其在多种转移性疾病中的疗效 [1][5] 临床试验设计与安全性 - 试验主要目标为评估安全性、耐受性、药代动力学并确定2期推荐剂量 共有16名患者接受了四个剂量水平的递增治疗 [2] - 未观察到显著的治疗相关安全事件或剂量限制性毒性 表明药物具有良好的安全性和耐受性 [2] - 中位治疗持续时间为4个月 所有患者的治疗持续时间范围为2至12个周期 目前仍有3名患者在接受治疗 显示出疾病控制的迹象 [3][8] 初步疗效与药效学数据 - 44%的患者（16名患者中的7名）被评估为疾病稳定 且持续时间达到或超过4个月 [3][8] - 在所有四个给药剂量范围内均观察到积极的药效学效应 与临床前模型和公司0期临床试验结果一致 [3] - 一名甲状腺癌患者在治疗期间表现出甲状腺球蛋白水平上升趋势的逆转 并在最近一次测量中达到检测不到的水平 [3] 药物机制与开发计划 - TTX-MC138是一种首创的候选药物 旨在抑制microRNA-10b 该微小RNA被认为对多种转移性癌症的发生和进展至关重要 [6][7] - 基于观察到的安全性、耐受性以及抗肿瘤效应的持久性 公司决定推进TTX-MC138项目进入2a期临床试验 [5][8] - 初步数据计划于2025年10月17日至21日在德国柏林举行的ESMO大会上以海报形式展示 [6]