核心观点 - 公司报告了实验性疗法EDIT-401的临床前概念验证数据 显示其作为一次性疗法在显著降低低密度脂蛋白胆固醇方面具有成为同类最佳药物的潜力 [1] - 数据在第三十二届欧洲基因与细胞治疗学会大会上公布 展示了通过上调LDL受体实现强效且持久的LDL-C降低 [1] 临床前数据亮点 - 在非人灵长类动物研究中 单剂量EDIT-401在48小时内实现≥90%的平均LDL-C降低 [3][7] - 在高基线LDL-C和LDLR功能降低的小鼠模型中 同样实现≥90%的LDL-C降低 [7] - 在非人灵长类动物肝脏中 LDLR蛋白平均增加≥6倍 仅需中等水平的功能性编辑 [7] - 在小鼠模型的三个月研究中 LDL-C降低效果持久 [7] 技术机制 - 疗法采用CRISPR/Cas9核酸酶和双gRNA 通过LNP递送 破坏3‘ UTR中的负调控元件 以增加mRNA稳定性 从而实现强效的LDLR上调 [7] - 该策略代表了一种新颖的治疗方法 即通过差异化上调策略发挥作用 [3] 公司背景与活动信息 - 公司是一家专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统转化为变革性体内药物的基因编辑公司 [6] - 公司是博德研究所Cas12a专利组合以及博德研究所和哈佛大学Cas9人类药物专利组合的独家被许可方 [6] - 关于EDIT-401的口头报告于10月9日星期四中欧夏令时间下午5点举行 报告编号为OR069 [8]