公司里程碑事件 - Hemostemix已为其血管性痴呆1期临床试验提交机构审查委员会申请 该102页的申请文件标志着公司疗法应用范围扩展的关键里程碑 [1] - 公司首席执行官表示 此次申请是将ACP-01再生能力应用于医学难题的重要一步 并提及已有患者接受治疗后效果持续10年的案例 [25] 临床试验概述 - 研究标题为“使用血管生成细胞前体治疗血管性认知障碍和痴呆” 旨在评估鞘内注射ACP-01的安全性、可行性及初步疗效 [7] - 试验设计为多中心、开放标签、非随机化研究 计划招募20至100名50岁及以上成年患者 通过腰椎穿刺进行细胞注射 部分患者在3个月后接受第二次剂量 随访期为12个月 [10][11][16] - 主要终点是确认治疗安全性 次要终点包括认知功能、脑电图、脑部灌注及生活质量的改善 探索性终点包括生物标志物反应和剂量反应评估 [12][13][14][17][18] 产品技术与机制 - ACP-01是一种源自患者自身外周血的血管生成细胞前体 在针对心绞痛、心肌病等疾病的临床试验中已显示出良好的安全性和有效性 [5] - 其作用机制包括表达CXCR4以归巢至缺血脑组织 并释放VEGF、血管生成素和IL-8等因子 促进血管生成和神经保护 其中IL-8可激活对记忆形成至关重要的NF-κB蛋白 [15][20] - 本次试验首次采用鞘内注射方式将ACP-01直接递送至中枢神经系统 绕过血脑屏障 使治疗细胞更直接地到达脑部 [21][22] 疾病市场背景 - 血管性痴呆是全球第二常见的痴呆症病因 约占所有病例的20% 目前尚无FDA批准的治疗方法 存在巨大的未满足医疗需求 [3][4] - 公司认为通过恢复微血管循环、稳定血脑屏障和促进神经元存活 ACP-01可能针对认知衰退的血管性病因 [19] 公司背景与产品历史 - Hemostemix是一家成立于2003年的自体干细胞疗法平台公司 曾获世界经济论坛技术先锋奖 [26] - 公司已完成7项涉及318名受试者的临床研究 并在11篇同行评审期刊上发表结果 ACP-01在治疗外周动脉疾病等适应症方面显示出临床相关性和统计学显著性 [26] - 针对慢性肢体威胁性缺血的二期临床试验结果显示 患者5年死亡率为0% 83%的患者疼痛停止且伤口愈合 随访期长达4.5年 而该患者群体的常规5年死亡率高达60% [26]