公司概况与业务 - 公司是一家专注于发现、开发和提供治疗代谢疾病药物的生物技术公司 [3] - 产品组合包括：首个也是唯一获批用于治疗法布里病的口服精准药物、处于临床阶段的庞贝病治疗范式、以及罕见病基因治疗产品组合 [3] 分析师评级与目标价 - Needham分析师Gil Blum于9月18日将评级上调至买入，设定目标价为14.00美元 [1] - Morgan Stanley分析师Maxwell Skor于9月17日维持买入评级，设定目标价为12.00美元 [2] - 分析师共识评级为强力买入，目标价中位数为8.41美元，意味着较当前水平有78.25%的上涨空间 [2]