核心交易与市场准入 - Santhera Pharmaceuticals与Biomedica签署了在俄罗斯分销AGAMREE® (vamorolone)的独家协议 用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症 [1] - 根据协议 Santhera将获得净销售额的一定比例 销售预计于2026年第一季度开始 [2] - 此次合作将通过区域和国家层面的管理准入计划 使俄罗斯全国的DMD患者能够获得AGAMREE 俄罗斯约有1,400名DMD患者 [2] 公司战略与管理层评论 - Santhera首席执行官表示 该协议将使更多儿童获得这一重要的DMD治疗 并且是公司在2025年达成的一系列全球协议中的最新一项 [3] - Biomedica创始人兼首席执行官表示 公司在神经病学和DMD领域的深厚专业知识 特别是在与AGAMREE形成互补的疗法方面 以及与欧美领先公司成功合作的经验 使其成为Santhera在俄罗斯强大且值得信赖的合作伙伴 [3] 产品概况与临床数据 - AGAMREE是一种新型药物 其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合 但改变其下游活性 它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物 该酶可能导致局部药物放大和皮质类固醇相关的组织毒性 [4] - 该机制显示出将疗效与类固醇安全性问题“解离”的潜力 因此AGAMREE被定位为一种解离性抗炎药 是现有皮质类固醇的替代方案 后者是目前DMD儿童和青少年患者的标准护理 [4] - 在关键的VISION-DMD研究中 AGAMREE在治疗24周时达到了与安慰剂相比的主要终点“起立时间”速度 并显示出良好的安全性和耐受性特征 [5] - 目前可用的数据显示 与皮质类固醇不同 AGAMREE对生长没有限制 并且对骨代谢没有负面影响 这通过正常的骨形成和骨吸收血清标志物得以证明 [6] 公司背景与授权情况 - Santhera Pharmaceuticals是一家瑞士专业制药公司 专注于开发和商业化针对未满足医疗需求高的罕见神经肌肉疾病的创新药物 [8] - 公司拥有来自ReveraGen的AGAMREE® (vamorolone)在全球所有适应症的独家许可 AGAMREE是一种具有新型作用模式的解离性类固醇 [8] - AGAMREE用于治疗DMD已获得美国FDA、欧盟EC、英国MHRA、中国NMPA、中国香港DoH以及加拿大卫生部的批准 [8] - Santhera已将AGAMREE在北美地区的权利授权给Catalyst Pharmaceuticals 在中国及东南亚部分国家的权利授权给Sperogenix Therapeutics [10] 合作伙伴背景 - Biomedica是一家专注于在服务不足和新兴市场商业化罕见病、创新和突破性疗法的制药公司 [11] - 公司在中东欧、独联体、土耳其和以色列拥有强大的影响力 其关键治疗领域包括罕见病、神经病学、血液学、肿瘤学、肝病学和眼科学 [11]