公司核心业务与合作伙伴关系 - 公司是一家基因编辑专业公司，致力于为缺乏治疗选择的罕见病开发药物或潜在疗法 [5] - 公司与领先的生物技术公司再生元制药合作开发nex-z [1] - 公司两个领先的候选药物是lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）和nexiguran ziclumeran（nex-z） [5] 主要候选药物lonvo-z - lonvo-z是一种用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）的研究性疗法，该疾病是一种导致身体各部位疼痛性肿胀发作的遗传病 [4] - 该疗法可能通过一个疗程的治疗使患者摆脱疾病 [4] - 公司近期启动了一项针对lonvo-z的三期研究，结果预计明年公布，并计划在2026年下半年提交监管申请，希望于2027年获得批准 [3] - 在一项早期研究中，接受该疗法治疗的10名患者在两年中位随访期内未出现HAE发作 [3] - 全球估计有15万名HAE患者，公司认为该基因编辑疗法到2028年可能产生约50亿美元的销售额 [2] 主要候选药物nex-z - nex-z靶向甲状腺素运载蛋白（ATTR）淀粉样变性，这是一种由异常甲状腺素运载蛋白在心脏中积聚引起的疾病 [1] - 公司正在针对伴有心肌病的ATTR淀粉样变性进行nex-z的三期研究，以及另一项针对伴有多发性神经病的遗传性ATTR淀粉样变性的研究 [1] - 公司也计划在2027年推出nex-z，预计其市场机会可能大于lonvo-z [7] - 全球有5万名遗传性ATTR淀粉样变性患者，而随年龄增长出现的野生型患者数量可能在20万至50万之间，公司针对其中伴有心肌病或多发性神经病的患者群体，认为nex-z到2028年可能积累120亿美元的销售额 [7] 公司财务与市场表现 - 公司当前市值为20亿美元 [9] - 公司股价今年已上涨63% [6] - 华尔街分析师给出的平均目标价为34.64美元，意味着较当前水平有近100%的上涨空间 [5] - 截至第二季度末，公司拥有6.305亿美元现金，预计这些资金足以支撑到2027年初 [11] 估值分析 - 基于公司对其两个领先候选药物的销售预测，其股票被深度低估 [8] - 假设销售预测正确，即使公司市值到2027年底增长10倍，其估值仍然合理 [10] - 根据预测，到2028年，公司产生的销售额将达到140亿美元（nex-z相关利润的25%将归再生元所有），这意味着其远期市销率将低于0.4，对于小型生物技术公司而言是名副其实的廉价 [9]