临床试验进展 - 公司已完成针对湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的surabgene lomparvovec（sura-vec， ABBV-RGX-314）在ATMOSPHERE和ASCENT关键研究的患者入组工作 [1] - ATMOSPHERE和ASCENT是旨在支持sura-vec全球注册申报的多中心、随机、活性对照试验，共入组了超过1，200名参与者，覆盖超过200个研究中心 [2] - ATMOSPHERE试验在美国进行，将sura-vec与雷珠单抗进行比较；ASCENT试验在美国及其他13个国家进行，将sura-vec与阿柏西普进行比较 [2] - 两项试验的主要终点是基于54周和一年时最佳矫正视力（BCVA）相对于基线变化评估的非劣效性，次要终点包括安全性和耐受性、中央视网膜厚度（CRT）变化以及治疗组对补充抗VEGF注射的需求 [2] - 关键研究的顶线数据预计在2026年第四季度获得 [4] 候选产品概况与潜力 - sura-vec正在被研究作为湿性AMD、糖尿病视网膜病变及其他慢性视网膜疾病的一次性潜在疗法 [5] - sura-vec包含NAV AAV8载体，该载体编码一种旨在抑制血管内皮生长因子（VEGF）的抗体片段，据信可通过抑制VEGF通路来阻止导致视网膜积液的新生、渗漏血管的生长 [5] - 该产品有潜力成为湿性AMD的首个基因疗法，旨在提供一种能保护视力、阻止疾病进展并减轻当前标准疗法所需频繁、终身眼内注射负担的治疗选择 [2] - 在一项长期随访研究中，sura-vec表现出良好的耐受性，并显示出持续的治疗效果，视力稳定或改善长达四年 [3] - 一项额外的II期药效学研究评估了与关键试验相同剂量水平的sura-vec，在一年时，60名接受治疗的参与者耐受性良好，无药物相关严重不良事件，视力及眼部结构稳定或改善，高治疗负担参与者的抗VEGF注射次数显著减少 [3] 疾病背景与市场机会 - 湿性AMD的特征是视网膜新生、渗漏血管形成导致视力丧失，是美国、欧洲和日本视力丧失的一个重要原因，仅这些地区就有高达200万湿性AMD患者 [6] - 当前的抗VEGF疗法虽已成为标准护理，但需要终身频繁重复的眼内注射以维持疗效，治疗负担导致患者难以坚持，进而可能随时间推移导致视力下降 [6]