公司动态 - Dyne Therapeutics公司宣布其研究性疗法DYNE-251获得日本厚生劳动省授予的孤儿药认定 [1] - 孤儿药认定针对的是适用于外显子51跳跃、DMD基因突变的杜氏肌营养不良症患者 [1] - 在日本，孤儿药认定适用于患病人数少于5万且医疗需求高的罕见病药物 [3] 临床试验进展 - DYNE-251正在全球随机、安慰剂对照、双盲的1/2期DELIVER临床试验中进行评估 [3] - 来自正在进行中的DELIVER试验数据显示出前所未有的、持续至18个月的功能改善 [2] - 功能改善由显著的抗肌萎缩蛋白表达所驱动 [2] 公司业务定位 - Dyne Therapeutics是一家临床阶段的神经肌肉疾病公司，在美国从事神经肌肉疾病疗法的发现和开发 [4]