公司评级与目标价 - H C Wainwright重申对PepGen公司的买入评级 并将目标价从8 00美元上调至12 00美元 意味着潜在上涨空间近135% [1] 临床研究进展 - 公司在针对DM1患者的FREEDOM单剂量研究中报告了53 7%的平均剪接校正率 这是迄今为止在DM1患者中公开的最高水平 [1] - 近54%的剪接校正率树立了新标准 表明重复给药有高可能性带来显著的功能改善 [2] - 该研究扩大了公司的治疗窗口 使其达到安全有效的剂量 可能极大地转化为真实的健康改善 [2] 财务与市场表现 - 公司回报率为34 04% 而市场平均水平为13 10% 表现出近21个百分点的超额回报 [3] 公司背景与业务 - 公司总部位于马萨诸塞州波士顿 是一家临床阶段生物技术公司 专注于开发用于严重神经肌肉和神经系统疾病的寡核苷酸疗法 [3] - 公司成立于2018年 主要产品管线包括PGN-EDO51 PGN-EDODM1和PGN-EDO53 [3]