公司股价表现 - 公司股价在周四飙升121.05%，收盘报每股5.88美元，成为当日表现最佳的公司之一 [1] 临床试验结果 - 实验性药物PGN-EDODM1在15 mg/kg剂量下，对驱动肌强直性营养不良1型（DM1）疾病的关键遗传错误实现了53.7%的校正 [2] - 该校正水平高于以往任何已报告的DM1患者剪接校正结果 [2] - 临床研究达到了所有关键目标，包括单次给药15 mg/kg PGN-EDODM1后实现了前所未有的剪接校正 [3] - 由于错误剪接是DM1的根本原因，高水平剪接校正有望逆转潜在的分子缺陷，并在重复给药研究中改善肌强直和肌肉无力等多重功能指标 [4] 公司融资活动 - 公司启动了一项1亿美元的公开募股，计划以每股3.20美元的价格发行3125万股股票 [4] - 募资所得将用于资助正在进行的研究和临床开发工作，包括DM1临床试验，余额将用于其他一般公司用途 [5]