全球小核酸药物市场规模及增长 - 全球小核酸药物市场规模从2019年27亿美元增长至2023年46亿美元 复合年增长率14.3% [1][2] - 预计市场将加速增长 从2023年起以26.1%的复合年增长率在2033年达到467亿美元 [1][2] 小核酸药物技术优势 - 与传统小分子药物和抗体药物相比 小核酸药物具有研发周期较短、靶点丰富、效果持久、研发成功率较高等显著优势 [1] - 小核酸药物直接作用于mRNA层面 能够靶向传统药物难以触及的"不可成药"靶点 [1] 小核酸药物发展进程 - 全球小核酸药物共获批22款 其中3款已退市 主要集中在脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良、转甲状腺素蛋白淀粉样变等罕见病领域 [2] - 小核酸药从罕见病领域向慢性病、常见病跨越的趋势已经展现 市场有望加速扩容 [2] 国内小核酸药物研发布局 - 国内创新药企业加速布局小核酸药 选择直接切入慢病赛道 适应症集中于心血管、乙肝、癌症等大病种 [1][3] - 国内多款自研产品正处于临床一二期 建议关注后续临床数据的读出以及潜在的海外授权 [3] 行业重点公司 - 建议关注具有自主技术平台、管线更具优势的公司 包括瑞博生物、圣诺医药-B、舶望制药、悦康药业、石药集团、腾盛博药-B、恒瑞医药等 [4] - 海外优秀企业包括Alnylam、Ionis、Arrowhead等 [4]