股价表现与交易量 - 公司股价在周四交易时段飙升122.18%至5.91美元[8] - 当日成交量为5304万股 远高于94.32万股的平均成交量[1] - 公司以每股3.20美元的价格发行3125万股 预计募集资金总额为1亿美元[7] 临床研究核心数据 - 针对1型强直性肌营养不良症患者的FREEDOM-DM1 1期单次递增剂量研究公布了15 mg/kg剂量组数据[1] - 15 mg/kg剂量组患者平均剪接校正达到53.7%[3] - 5 mg/kg和10 mg/kg剂量组的平均剪接校正此前分别为12.3%和29.1% 显示出超剂量比例的增长[4] - 所有6名接受15 mg/kg剂量治疗的患者均出现剪接校正改善 应答率为100%[4] 药物安全性与耐受性 - 15 mg/kg剂量的PGN-EDODM1总体耐受性良好 未出现与治疗相关的严重不良事件[4] - 所有治疗相关不良事件均为轻度或中度 具有短暂性 且除一例患者外均无需干预[5] - 未出现电解质相关不良事件 所有肾脏生物标志物相关不良事件均为无症状且短暂 可自行缓解[5] - 一例患者出现短暂可逆的肾脏生物标志物升高 被定义为剂量限制性毒性 属轻度不良事件 已自行缓解且患者继续参与研究[6] 疾病背景与后续计划 - 强直性肌营养不良症是一种罕见的遗传性基因疾病 特征为进行性肌肉无力和肌强直 为多系统性疾病[2] - 公司预计在2026年第一季度报告FREEDOM2-DM1多次递增剂量研究中5 mg/kg剂量组的结果 并计划在同期开始10 mg/kg剂量组的给药[7]