公司近期动态 - Solid Biosciences将于2025年9月26日至28日在意大利斯特雷萨举行的第26届神经肌肉研究组（NMSG）年度科学会议上公布其针对杜氏肌营养不良症（Duchenne）的下一代研究性基因疗法SGT-003的1/2期INSPIRE DUCHENNE试验数据 [1] - 公布的数据将包括先前报告的第90天活检数据以及截至2025年8月12日数据截止时的更新安全性数据 [1] - 公司总裁兼首席执行官Bo Cumbo表示，数据展示了SGT-003的差异化特征，包括良好的肝脏耐受性和令人鼓舞的早期生物标志物信号，且免疫调节方案仅包含类固醇 [2] 产品管线与技术平台 - SGT-003是一种研究性基因疗法，包含差异化的微型抗肌萎缩蛋白构建体和一个专有的下一代衣壳AAV-SLB101 [4] - 该衣壳经合理设计以靶向整合素受体，临床前研究显示其能增强心脏和骨骼肌的转导并减少对肝脏的靶向 [4] - SGT-003的微型抗肌萎缩蛋白构建体独特地包含R16/17结构域，可将nNOS定位至肌肉，临床前研究显示nNOS可改善肌肉血流，从而减少缺血导致的肌肉分解和肌肉疲劳 [4] - 公司已与超过25家公司、机构和学术实验室签订了关于使用AAV-SLB101的许可协议 [2] - 公司产品管线还包括SGT-212（用于弗里德赖希共济失调）、SGT-501（用于儿茶酚胺敏感性多形性室性心动过速）、SGT-601（用于TNNT2介导的扩张型心肌病）及其他遗传性心脏病疗法 [7] 临床试验信息 - INSPIRE DUCHENNE是一项首次人体、开放标签、单剂量、多中心的1/2期临床试验，旨在评估SGT-003在经基因确诊的杜氏肌营养不良症儿科患者中的安全性、耐受性和有效性 [5] - 该试验为跨国试验，计划在美国、加拿大、英国和意大利招募参与者 [5] 疾病背景与市场 - 杜氏肌营养不良症是一种遗传性肌肉萎缩疾病，主要影响男孩，症状通常在3至5岁之间出现 [3] - 该疾病是进行性、不可逆且最终致命的，大约每3500至5000名活产男婴中有一例发生，仅在美国估计就有5000至15000例病例 [3]