立法共识与分歧 - 各界对罕见病立法的紧迫性已达成共识，但对具体立法内容存在分歧 [1] - 立法被视为提高罕见病领域政策持久性与稳定性的重要解法 [1] 立法推进的主要障碍 - 不同部门、专家和行业对罕见病相关法律的具体要素存在较大分歧，阻碍立法推进 [2] - 争论首先出现在如何定义“罕见病”，中国目前以目录形式管理，共纳入207种罕见病，但全球罕见病多达1万多种，目录制度存在局限性和滞后性 [2] - 立法需要解决的核心问题包括如何界定罕见病和罕见病药物 [3] - 社会认知不足是另一大阻力，存在将罕见病治疗费用与其他疾病治疗费用简单对比的论调 [4] 立法路径的探讨 - 在立法形式上，存在是进行罕见病专项立法，还是在现有或即将出台的法律法规中增加相关内容的探讨 [3] - 当前药品管理法、基本医疗卫生与健康促进法等对罕见病有规定，但政策存在碎片化问题，缺乏部门协同 [3] - 地方探索如上海和江苏的做法是在地方性医疗保障条例中纳入罕见病相关规定，这种做法可能更易被接受 [4] 产业影响与政府考量 - 一些地方政府持有预算思维，关注罕见病问题覆盖的患者数量及所需费用 [5] - 罕见病产业发展起来后，政府和社会均会受益，不单纯是支出问题 [5] - 围绕罕见病患者群体的各项创新研发、生产和服务活动在全球很多地区已形成规模产业，但中国在该领域尚未形成明确发展路径 [6]