协议核心内容 - Solid Biosciences与Kinea Bio达成一项非排他性全球授权及合作协议，授权Kinea Bio使用Solid的下一代衣壳AAV-SLB101，以开发和商业化其针对肢带型肌营养不良症2B/R2的基因疗法KNA-155 [1] - 根据协议条款，Solid将获得一笔首付款，并有资格在达成特定开发和销售里程碑后获得额外付款，以及基于净销售额的分层特许权使用费 [1][2] AAV-SLB101技术平台 - AAV-SLB101是公司合理设计的衣壳，旨在增强肌肉趋向性并减少肝脏的生物分布，临床前研究及早期临床数据显示其在骨骼肌和心肌中具有强效的转导和生物分布特性 [3][7] - 截至2025年8月12日的数据截止点，在评估SGT-003的INSPIRE DUCHENNE 1/2期临床试验中，AAV-SLB101在已给药的15名参与者中表现出良好的耐受性 [3] - 公司计划广泛授权AAV-SLB101给致力于治疗罕见病的公司和学术机构，目前已与超过25个学术实验室、机构和公司签订了授权协议 [1][7] 公司战略与管线 - Solid Biosciences是一家专注于开发针对罕见神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物公司，其管线包括针对杜氏肌营养不良症的SGT-003、针对弗里德赖希共济失调的SGT-212等 [8][9] - 公司致力于通过创建下一代递送工具来塑造基因治疗的未来，其技术平台包括衣壳、启动子和CMC技术 [5] - Kinea Bio是一家生物技术公司，开创了新型双AAV载体平台SIMPLI-GT，用于递送超过AAV天然包装能力的大型治疗基因 [10]