Workflow
自带导航,主动敲门,CRISPR有了新型“快递车”
科技日报·2025-09-23 08:52

CRISPR是一种革命性的基因编辑技术,可以像"分子剪刀"一样精准地修改导致疾病的基因,为治疗遗 传病、癌症、罕见病等许多目前难以治愈的疾病带来了前所未有的希望。自这项技术诞生以来,科学家 们已经成功在实验室中修复了许多致病基因。然而,一个关键问题始终限制着它的实际应用:如何安 全、高效地把这套"剪刀"送到身体里真正需要它的细胞中去?如果送不到,或者送到了但效率太低,再 先进的技术也无法真正治病。 现在,美国西北大学科学家团队取得了一项重要突破——他们设计出一种全新的"基因快递车",不仅能 更高效地把CRISPR工具送进细胞,还能减少伤害,提高基因修复准确率,为未来更多基因疗法的临床 应用铺平了道路。 传统"快递"方式各有短板 要把CRISPR送进细胞,科学家目前主要依赖两种"交通工具":一种是改造过的病毒,另一种是人工合 成的微小脂肪颗粒(脂质纳米颗粒,简称LNP)。病毒就像天生的"潜入高手",能轻松进入细胞,因此 效率较高。但它也有明显缺点:人体会把它当成外来入侵者发起攻击,引发免疫反应,带来安全风险; 而且它能携带的"货物"有限,有时装不下完整的基因编辑工具包。另一种方式,也就是LNP,安全性更 高,不 ...