CRISPR有了新型“快递车”
科技日报·2025-09-23 01:36
CRISPR是一种革命性的基因编辑技术,可以像"分子剪刀"一样精准地修改导致疾病的基因,为治疗遗传病、癌症、罕见病等许多目前难以治愈的疾病 带来了前所未有的希望。自这项技术诞生以来,科学家们已经成功在实验室中修复了许多致病基因。然而,一个关键问题始终限制着它的实际应用:如何安 全、高效地把这套"剪刀"送到身体里真正需要它的细胞中去?如果送不到,或者送到了但效率太低,再先进的技术也无法真正治病。 图片由AI生成 现在,美国西北大学科学家团队取得了一项重要突破——他们设计出一种全新的"基因快递车",不仅能更高效地把CRISPR工具送进细胞,还能减少伤 害,提高基因修复准确率,为未来更多基因疗法的临床应用铺平了道路。 研究发现,这种新型"快递车"进入细胞的效率是普通脂肪颗粒的3倍以上,对细胞的毒性却明显更低。更重要的是,它完成基因编辑的几率也提升了3 倍,并且在修复基因时更加精准,出错的概率大幅下降——精确修复的成功率提高了60%以上。这对于基因治疗来说至关重要,因为一次错误的编辑就可能 带来新的健康风险。 适合多种疾病的通用平台 这项技术还有一个巨大优势:它是一个"模块化"的平台,就像一个通用运输系统,可以灵活调 ...