股价表现 - Intellia Therapeutics股价昨日飙升29.8% 因完成关键研究患者招募[1] - 公司年初至今股价上涨38.2% 远超行业3.3%的涨幅[5] 核心产品lonvoguran ziclumeran (lonvo-z)进展 - 已完成III期HAELO研究患者招募 该研究针对遗传性血管性水肿治疗[1] - 研究主要终点包括血管性水肿发作次数及治疗后第5-28周无发作患者比例[6] - 从首例患者给药到完成招募仅用9个月时间[7] - 预计2026年上半年获得顶线数据 2026年下半年提交生物制剂许可申请[2][8] - 若获批准 计划2027年上半年在美国上市[2] - 通过抑制血浆激肽释放酶活性预防血管性水肿发作[9] 另一候选产品nexiguran ziclumeran (nex-z)进展 - 与Regeneron合作开发 后者承担25%开发成本并分享商业利润[10] - 针对ATTRv-PN和ATTR-CM两种适应症[11] - III期MAGNITUDE研究(ATTR-CM)正在招募患者[11] - 2025年4月启动ATTRv-PN的III期MAGNITUDE-2研究 预计2026年上半年完成招募[11] - 阳性数据将支持全球监管申报[12] 行业比较 - Akero Therapeutics2025年每股亏损预期从3.93美元收窄至3.74美元 股价年初至今上涨66.1%[14] - Adaptive Biotechnologies2025年每股亏损预期从0.87美元收窄至0.71美元 股价年初至今上涨129.6%[15]