基因组学与合成生物学行业概述 - 基因组学涉及对生物体完整DNA集合的全面研究 旨在表征所有基因并理解其功能及与环境互动[1] - 合成生物学将工程原理应用于生物学 涉及重新设计生物体 应用于药物发现、疾病检测、酶工程、基因编辑和基础学术研究[3] - 基因组学信息用于评估个体对药物的反应 促进靶向治疗开发 推动个性化医疗新时代[2] 市场前景与增长驱动因素 - 基因组学市场预计到2032年将达到801.7亿美元 合成生物学市场2024年估值162亿美元 2025-2030年复合年增长率17.30%[7] - 领域进展由基因组测序成本、时间和精力大幅下降推动[4] - 制药和生物技术公司因近期突破性进展对该领域兴趣日益增长[1] 主要技术突破与应用 - CRISPR/Cas9等基因组编辑技术可治疗由遗传变异引起的疾病 通过改变或修正DNA缺陷[6] - 基因测序不仅用于医疗保健 还应用于其他领域 诊断公司利用测序数据识别特定遗传变异并映射到已知病症[5] - 合成生物学公司通过DNA合成平台工业化生物工程 生产合成基因、新一代测序工具和抗体库等产品[13] 重点公司业务分析 - GeneDx Holdings Corp (WGS) - 领先基因组学公司 提供外显子组和基因组测试组合 将复杂基因组数据转化为临床解决方案[9] - 2025年第二季度外显子组和基因组测试收入同比增长69%至8590万美元 测试量达23,102次 同比增长28% 占所有测试比例从2024年第二季度的31%升至41%[10] - 2025年5月收购AI驱动的基因组解读先驱Fabric Genomics 结合其罕见病数据资产和AI解读服务 增强基因组诊断能力[11][12] 重点公司业务分析 - Twist Bioscience Corporation (TWST) - 开发颠覆性DNA合成平台工业化生物工程 生产合成DNA产品包括合成基因、NGS工具和抗体库[13] - 业务范围从DNA合成扩展到合成RNA和抗体蛋白制造 与生物制药公司建立发现合作伙伴关系 服务对象包括生物技术、制药、工业化学、农业公司和学术实验室[14] - 通过合成基因、寡核苷酸池、NGS工具、DNA库和生物制药服务产生收入 近期与新一代治疗公司Synthetic Design Lab合作开发新型抗体-药物偶联物治疗多种癌症类型[15] 重点公司业务分析 - Wave Life Sciences (WVE) - 临床阶段生物技术公司专注于RNA药物开发 专有PRISM平台结合多种模式、化学创新和人类遗传学见解治疗罕见和常见疾病[16] - RNA靶向模式组合包括RNA编辑、剪接、使用siRNA的沉默和反义沉默 研发管线涵盖肥胖症、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜兴氏肌营养不良症和亨廷顿病[17] - WVE-007是首个进入临床开发的siRNA候选药物 用于治疗肥胖症 其他候选药物包括针对AATD相关肺病/肝病的WVE-006、治疗肌营养不良的WVE-N531和治疗亨廷顿病的WVE-003[18] - 2025年第二季度末现金及等价物2.085亿美元 预计足够支持运营至2027年[19]