公司近期活动安排 - 公司将于2025年10月29日东部时间上午10点举办虚拟研究日活动 [1][3] - 管理层计划参加多个投资者会议，包括2025年9月24日的Bernstein第二届医疗保健论坛、2025年9月30日的Stifel虚拟心脏代谢论坛以及2025年10月21日的Chardan第九届遗传医学大会 [2] - 公司首席执行官Paul Bolno和首席科学官Erik Ingelsson等高管将参与分析师主导的炉边谈话或专题小组讨论 [2] 公司业务与平台 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发RNA药物以改善人类健康 [1][4] - 公司的PRISM®平台整合了多种模式、化学创新和人类遗传学见解，旨在治疗罕见病和常见病 [4] - 公司的RNA靶向工具包包括编辑、剪接、RNA干扰和反义沉默技术，为候选药物设计和可持续递送提供能力 [4] 公司研发管线 - 公司拥有多元化的研发管线，临床项目涉及α-1抗胰蛋白酶缺乏症、肥胖症、杜氏肌营养不良症和亨廷顿病 [4] - 除临床项目外，公司还拥有多个利用其RNA治疗工具包的临床前项目 [4]