杭州嘉因生物的研发与生产车间 针对脊髓性肌萎缩症的基因治疗产品EXG001-307注射液 基因治疗到底是什么？杭州嘉因生物创始人吴振华给出了通俗易懂的解释："在一些疾病尤其是遗传性 疾病中，患者的基因发生了特定突变或缺失。而基因治疗能够起到'修复工程师'的作用，将坏掉的基因 进行修补恢复。"他介绍，相关的基因片段在体外合成后，再由病毒作为"交通工具"运送到人体细胞中 ——这些承载着基因的病毒就是基因治疗药物。 2023年1月19日，杭州嘉因生物宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准该企业新型基因疗法 EXG102-031注射液的新药临床试验申请，可用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。同年6月，该药在国内 的临床试验申请获国家药监局批准。目前，该药已完成二期临床试验，即将进入三期临床阶段。 EXG102-031注射液是杭州嘉因生物在基因治疗领域的"代表作"之一。据吴振华介绍，其针对的是一种 由视网膜中心黄斑受损引发的渐进性眼病，更具体点来说是由异常的血管生长和血液或液体泄漏到黄斑 引起的，能导致视力模糊直至失明的眼科疾病。"这个病在老年人群中非常常见，现有的治疗方式主要 是每2-3个月进行一次玻璃体注射，这种 ...