文章核心观点 - 生物制药公司Rein Therapeutics在同行评审期刊《iScience》上发表了其先导候选药物LTI-03的新数据，该药物在特发性肺纤维化（IPF）患者捐赠的肺组织模型中显示出抗纤维化活性，验证了其作为IPF新疗法的潜力[1][2][4] - LTI-03在临床前模型中表现出双重作用机制：既能减少多种纤维化通路和胶原蛋白生成，又能保护肺细胞免受损伤，与现有标准疗法相比可能具有更优的安全性特征[7] - 这些数据支持公司正在进行的LTI-03二期RENEW临床试验，该试验已获得英国MHRA监管批准，计划入组多达120名患者，初步数据预计在2026年公布[4][5] 药物LTI-03研究数据 - 研究使用IPF患者肺移植时捐赠的真实肺组织进行，该模型能持续数天显示瘢痕活性，与临床高度相关[7] - LTI-03能同时抑制TGFβ、VEGF、PDGF和FGF等多种纤维化通路，并降低病变肺组织中的胶原蛋白生成和炎症信号[7] - 与FDA批准的标准治疗药物尼达尼布不同，LTI-03在患者样本中实现抗纤维化效果的同时，未引起细胞损伤或死亡，强化了其良好的安全性[7] 疾病背景与市场潜力 - IPF是一种进行性纤维化肺病，美国患者约10万人，英国患者超7万人，诊断后中位生存期仅为3至5年，即使使用现有获批疗法也是如此[4] - 全球IPF治疗市场预计到2031年将超过110亿美元，凸显了对更有效疗法的迫切需求[4] 公司研发管线与进展 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发针对孤儿肺病和纤维化适应症的首创疗法管线[1][5] - 先导候选药物LTI-03是一种具有双重作用机制的新型合成肽，靶向肺泡上皮细胞存活并抑制促纤维化信号，已在美国获得孤儿药认定[5] - 第二个候选产品LTI-01是一种酶原，已完成用于治疗局限性胸腔积液的1b期和2a期临床试验，在美国和欧盟获得孤儿药认定，在美国获得快速通道资格[5] - 公司近期宣布LTI-03的二期RENEW试验已获得英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准启动[5]