药物研发进展 - 公司自主研发的新一代人源化IgG4抗CD47单克隆抗体ligufalimab（AK117）获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病[1] - 该药物是首个在实体瘤领域进入注册性III期临床试验的CD47单克隆抗体，目前有两项III期研究正在进行中[4] - 除AML外，一项评估ligufalimab联合阿扎胞苷治疗高危骨髓增生异常综合征的随机、双盲、多中心II期研究已完成患者入组[3] 临床数据与疗效 - 临床试验显示，ligufalimab联合阿扎胞苷在一线AML治疗中表现出良好的安全性和有前景的疗效，即使在高达45 mg/kg的剂量下也耐受性良好[9] - 在目标剂量下，该联合疗法的完全缓解率达到50%，复合完全缓解率达到55%[9] - 临床前研究表明，ligufalimab与阿扎胞苷或venetoclax联用可协同增强“吃我”信号表达，从而更有效地激活吞噬免疫反应[8] 药物作用机制 - ligufalimab是一种特异性结合肿瘤细胞表面CD47的人源化IgG4单克隆抗体，通过阻断CD47与SIRP受体的相互作用来破坏“别吃我”信号[7] - 该机制可增强巨噬细胞介导的肿瘤细胞吞噬作用，从而抑制肿瘤生长[7] - 其独特的设计可防止红细胞凝集，与其他靶向CD47的药物相比，安全性和有效性显著提高[7] 疾病背景与市场机会 - 急性髓系白血病是成人中最常见的急性白血病类型，对于不适合强化诱导化疗的患者，治疗选择仍然有限[5] - 目前FDA批准venetoclax联合疗法用于75岁及以上或患有合并症的新诊断AML患者，但超过一半的患者在6-9个月内复发，中位总生存期约为一年[6] - FDA的孤儿药资格认定计划旨在激励罕见病疗法的开发，获得该认定的药物在开发期间可获得FDA全面指导、税收激励，并在批准后享有长达七年的市场独占权[2] 公司研发管线 - 公司是一家专注于创新解决方案的全球性生物制药公司，内部研发管线拥有超过50种创新资产，涵盖癌症、自身免疫性疾病、炎症、代谢性疾病等领域[15] - 目前有24种候选药物进入临床试验阶段，其中包括15种双特异性/多特异性抗体和双特异性ADC，另有7种新药已上市[15]