核心观点 - 美国FDA批准VYJUVEK标签更新 将适用人群扩大至出生即患营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)的患者 并允许患者及护理人员自行用药[2] 标签更新内容 - 适用人群扩展至从出生开始的DEB患者[2] - 允许患者及护理人员在家自行施用VYJUVEK[3] - 伤口敷料管理更灵活 可在下次换药时移除而非等待24小时[3] 临床优势 - 提高用药便利性 更容易融入日常护理流程[3] - 适用于所有DEB伤口 无论伤口大小和严重程度[3] - 基于真实世界数据和开放标签扩展研究 证实所有年龄段患者长期安全性和有效性[4] 产品信息 - VYJUVEK为非侵入性、局部给药的可重复使用基因疗法 通过提供COL7A1基因拷贝治疗DEB[5] - 在美国、欧洲和日本获批用于治疗COL7A1基因突变的DEB患者[5][6] - 首个可重复使用的基因疗法 也是首个在美欧日获批治疗DEB的遗传药物[12] 公司背景 - Krystal Biotech为完全整合的商业阶段全球生物技术公司 专注于遗传药物研发[12] - 拥有呼吸科、肿瘤科、皮肤科、眼科和医美领域临床前及临床管线[12] - 总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡[12]