核心观点 - 公司宣布其研究性疗法ALXN1840（硫钼酸胆碱）用于治疗威尔逊病的长期神经学疗效和安全性新数据将在美国神经学协会（ANA）年会上展示 这些数据来自三项独立临床试验的汇总分析 突显了该药物对威尔逊病神经和肝脏表现的潜在治疗价值 [1][2][3] 临床试验数据 - 疗效分析汇总了三项独立临床试验数据 患者总数255人 安全性数据包括第四项独立临床试验 患者总数266人 中位治疗持续时间约为2.6年 [2] - 神经功能改善：统一威尔逊病评定量表（UWDRS）第二部分（患者报告症状）和第三部分（临床医生报告症状）显示从基线起的统计学显著神经改善持续超过6年 [6] - 交叉治疗获益：从标准治疗（SoC）转为ALXN1840的患者显示出额外的神经改善 包括多数在SoC期间恶化的患者在ALXN1840治疗下出现逆转 [6] - 精神 outcomes：简明精神病评定量表（BPRS）测量显示从基线起的统计学显著精神改善持续多年 [6] - 安全性表现：在超过645患者年的ALXN1840治疗中 药物相关神经学严重不良事件（SAE）发生率低于1% [6] 研发管线 - 公司为临床阶段生物制药企业 主要项目包括用于威尔逊病的晚期阶段ALXN1840 以及放射性药物项目 含用于晚期癌症成像的Phase 1阶段MNPR-101-Zr 用于晚期癌症治疗的Phase 1a阶段MNPR-101-Lu和晚期临床前阶段MNPR-101-Ac225 [4] 数据展示安排 - 海报和口头报告由密歇根大学神经学教授兼威尔逊病卓越中心联合主任Matthew Lorincz博士在ANA年会上进行 海报已于2025年9月14日发布 口头报告将于2025年9月15日同步在线发布 [1]