世界卫生组织基本药物清单更新 - 世界血友病联合会与合作伙伴推动WHO更新基本药物清单(EML)和儿童基本药物清单(EMLc) 使其与国际血友病和血管性血友病(VWD)临床指南保持一致[1][2] - 清单更新将提升全球出血性疾病患者获得更安全有效治疗的机会 对各国政府药物选择与资金配置具有关键指导作用[3][5] 具体药物清单调整 - 新增双特异性单克隆抗体emicizumab至核心清单[7] - 新增重组FVIII和FIX凝血因子浓缩物(CFCs)至核心清单[7] - 血浆源性FVIII和FIX CFCs从补充清单转移至核心清单[7] - 去氨加压素从补充清单转移至核心清单[7] - 全面删除病原体还原/非还原冷沉淀制剂作为血友病和VWD治疗指征[7] - 删除凝血酶原复合物浓缩剂(PCC)作为FIX CFCs治疗替代方案[7] 行业临床标准演进 - 预防性治疗成为国际公认的血友病护理标准[4] - 冷沉淀制剂因无法用于预防治疗且存在血源感染传播风险被淘汰[4] - 清单修订推动全球政策与最佳临床标准对齐[8] 机构协作与支持网络 - 世界血友病联合会经过两年与WHO总部的直接对话完成清单更新[10] - 获得115个国家成员组织及120名国际临床专家联合支持[12] - 得到包括国际血栓与止血学会、欧洲血友病联盟等超过12个国际医疗组织联合背书[12] 血友病治疗行业影响 - 基本药物清单更新将推动现代治疗技术在全球范围内的可及性[8] - 为缺乏完整治疗 access 的国家提供强有力的医疗政策倡导工具[8] - 行业向病毒安全有效疗法全面转型 淘汰传统高风险治疗方式[4][7]